Tıp bilimi geliştikçe her hastanın özelliklerine göre hazırlanmış sağlık hizmeti sunabilmenin yolları aranıyor. Bu amaca ulaşmak için kullanılan yöntemlerden biri, her hastaya özel olan kişisel bilimsel araştırmalar yapmak
Yeni bir tedavinin kabul görebilmesi için yararlı olduğu ve kabul edilemez yan etkisi olmadığı kanıtlamlaıdır. Bu hedefe ulaşmak çok kolay değil. Bir tedavinin etkinliğini belirleyebilmek için sadece o tedavinin uygulandığı insanlara bakmak yetmez. Mutlaka karşılaştırma yapmak gerekir. Yeni çıkan bir tedavi yöntemi, var olan standart yöntemlere karşı sınanmalıdır. Böyle bir deney yapılırken sınanan tedaviler dışında tüm koşulların aynı olmasına çalışılmalıdır. Tedavi edilen hastaların özellikleri farklı olursa araştırmanın sonunda elde edilecek verilerin yeni ilacın etkisi sonucu ortaya çıktığından emin olmak mümkün olamaz.
Doktorların hastalarını tedavi ederken en çok güvendikleri bilimsel araştırmalar randomize klinik çalışmalardır. Bu çalışmaların amacı, belli bir hastalığı olan kişilerden özellikleri bir birine çok yakın olan iki grup oluşturup yeni bir yöntemi veya tedaviyi sınamaktır. Bir ilacın etkinliği ve güvenliği araştırılıyorsa bir gruba bu ilaç, diğerine dış görünümü aynı ama içinde etkin maddesi olmayan bir hap verilir. Kimin gerçek hap kimin boşunu aldığını hasta da doktor da bilmez. Çift kör denilen bu yöntemle yakından izlenen hastaların yarar görüp görmediği, yan etkiler varsa neler olduğu kaydedilir.
Daha önceden belirlenmiş sürenin sonunda iki gruptan elde edilen sonuçlar karşılaştırılır. Eğer ilaç alan grupta iyileşenlerin sayısı, boş ilaç alan kontrol grubundakinden fazlaysa ve bu fark şansa bağlanamayacak kadar büyükse ilacın etkili olduğuna karar verilir.
Bir kişi için...
Buraya kadar hiç kimsenin itiraz edemeyeceği bu araştırma yönteminine bir de başka pencereden bakalım. İlaç verilen grup ortalama olarak boş ilaç alan grup ortalamasından iyi olsa da ilaç alan birçok hastanın yarar görmediği de bir gerçektir. Bu durumda akla, hastaların bazıları neden boşu boşuna ilaç almak zorunda kalıyor, ilacı sadece işe yarayanlara versek daha iyi olmaz mı sorusu geliyor.
Bu soruya cevap arayan uzmanlar, yapılan araştırmadan elde ettikleri verilere bakarak bir kişinin yararlanması için kaç hastanın tedavi edilmesi gerektiğini saptarlar. Örneğin, kalp krizi geçiren kişilerde yeni bir krizi önlemek için geliştirilen bir ilaç, 1 yıl süren karşılaştırmalı bir araştırmanın sonunda yararlı bulundu. Yeni ilacın verildiği 100 hastadan 10’u, boş ilaç verilen 100 hastanın 80’i kalp krizi geçirdi. Bu verilerden yeni ilaç kullanılacak olursa 100 hastadan 10’unda yarar sağlanacağını, başka bir deyişle bir kişinin kalp krizinden korunabilmesi için 10 hastanın tedavi edilmesi gerektiği anlaşılıyor.
Yarar için kaç kişinin tedavi edileceğinin bilinmesi doktorların karar vermelerinde önemli bir ölçüt olsa da tek başına yeterli değildir. Yarardan ne kast edildiğini bilmek de önemlidir. Eğer bu ilaç kalp krizinin yanı sıra ölümleri ve inmeleri de önlüyorsa karar vermek daha kolay olabilir. Ayrıca “Bir yıl içinde elde edilen yarar yeterli mi aynı olumlu etki ileriki yıllarda da devem edecek mi? Ciddi yan etkiler hesaba katıldığında ilaç hala yararlı oluyor mu?” gibi sorular da cevaplanmalıdır.
İlaç gerçek mi kimse bilmiyor
Her hastaya 3 hafta boyunca ya kas ağrılarıyla ilintilendirilen statin ya da boş hap (plasebo) verildi. Bunu takip eden 3 hafta hiç bir ilaç verilmedi. Böylece vücudun ilaç etkisinden arınması sağlandı. Daha sonra 3 hafta süreyle daha öncekinin tersi yapıldı. Gerçek ilaç verilene plasebo, plasebo verilene gerçek ilaç verildi. Dokuz haftadan sonra verilen 3 haftalık ilaçsız dönemde arınma sağlandı. Sonra aynı işlem hastanın daha önceden deneyip kas ağrıları nedeniyle tahammül edemediği başka bir statinle tekrarlandı. Deney 3 kez tekrarlandı.
Damar sertliğine bağlı kalp ve damar hastalığı olanlarda, kalp krizi, inme ve ölüm riskini azaltan statin grubu kolesterol düşürücü ilaçların kullanılması çok gereklidir. Kas ağrıları nedeniyle ilacı bırakan hastalar bu koruyucu etkiden mahrum kalırlar. Lakin, her kas ağrısı statine bağlı değildir. Hastanın durumunun aydınlatılması tekrar ilaca başlanmasını sağlayabilir. Geçen yıl Annals of Internal Medicine adlı saygın tıp dergisinde yayınanan bir araştırma, bu soruya cevap vermek için tek kişilik bir araştırma yapmanın çok uygun olduğunu gösterdi.
Kanadalı bilim insanları, kas ağrıları nedeniyle ortalama 3 farklı statin ilacı deneyip hiçbirine tahammül edememiş olan 8 hastanın her birinde tek kişilik araştırma yöntemini uyguladı. Hastaların kas ağrılarıyla ilintilendirdikleri statin ilacı ya da dış görünümü aynı olan ama içinde etkin maddesi olmayan boş ilaç (placebo) verilerek yapılan araştırmada kime ne zaman hangi ilacın verildiğini ne hasta ne de araştırmacılar biliyordu. Toplam 33 hafta süren bu bilimsel çalışmada hastalar kas ağrıları olup olmadığını varsa şiddetini her hafta ayrıntısıyla kaydedettiler.
Kişisel tıp için yeni yöntem
Son yıllarda sağlık hizmetini kişiye özel yapabilmek için yoğun bir çaba var. Her insanın farklı yanları olduğunu, hastalıkların kişiden kişiye değişiklikler gösterdiğini bilen bilim insanları nasıl yapsak da kişilerin özelliklerini göz önüne alan araştırmalar tasarlasak diye düşünüyorlar. Örneğin, yüksek tansiyon ilaçlarının her hastada aynı derecede etkili olmadığı biliniyor. Uzmanlar, hangi yöntemi kullanarak bir kişi için en etkin olan ilacı bulabiliriz diye tartışıyorlar. Bu amaca yönelik yeni araştırma yöntemleri geliştirmeye çalışıyorlar.
Bu sorulara cevap olarak, binlerce kişilik araştırmalar yerine bir kişilik araştırma yapmayı önerenler var. Bir hastanın hem denek hem kontrol olarak kullanıldığı bu tarz bilimsel çalışmalar tıbbın bazı alanlarında kullanılmaya başlandı bile.
Doktorlar günlük çalışmalarında birçok kez bir kişilik araştırma diyebileceğimiz bir yöntem uygularlar. Örneğin, dizi ağrıyan kişiye bir ağrı kesici verip izleyen doktor, eğer tekrar gördüğünde hastanın şikâyetleri hafiflememişse, ilacın işe yaramadığına karar verir ve yeni bir ilaç dener. Bilim insanları, araştırmalarda benzer bir yöntem kullanmayı öneriyorlar. Bir hastaya bir dönem yeni ilaç bir dönem plasebo (boş ilaç) verip izleyerek tek bir hasta üzerinde tedavininin nasıl etki yaptığını anlamaya çalışıyorlar. 14 Ağustos 2014’teki yazımda değindiğim, bu konuya güzel bir örnek oluşturan bir araştırmaya tekrar yer vermek istiyorum.
Her kas ağrısı ilaca bağlı değil
Araştırmaya katılan 8 hastanın hepsinde kas ağrıları oldu. Ama, ağrıların sıklığı ve şiddeti açısından gerçekten statin aldıkları haftalarla boş hap aldıkları dönemler arasında çoğu zaman bir fark yoktu. Bu bulgulara dayanarak 8 hastanın 5’i yeniden tedaviye başladı ve uzun süre devam etti. Bir hastada tedaviye gerek kalmadı. İki hasta ilaç almak istemedi.
Bu araştırma, statinlerin kas ağrılarına yol açmadığı ya da başka yan etkileri olmadığı anlamına gelmiyor. Ama her ağrının ve sıkıntının da ilaca bağlanamayacağını gösteriyor. Kısacası, tek kişilik araştırmanın doktorun ve hastanın bazı önemli tedavi kararlarını vermesinde yardımcı olabileceği anlaşılıyor.
Son söz: Tek kişilik araştırmaların yanı sıra, ilerleyen genetik bilimi, vücut fonksiyonlarının molekül düzeyinde anlaşılması, hızla gelişen kişisel elektronik cihazlar gibi bir çok yenilik, kişisel tıp hayalinin gerçekleşmesine katkıda bulunacak.
