HEMATOLOJİK NADİR HASTALIKLARDA BAŞARI ARTIYOR

I. Hematolojik Nadir Hastalıklar Kongresi’nden iyi bir haberle dönüyorum. Uzmanlara göre hematolojik nadir hastalıkların tedavisi için geliştirilen yeni ilaçlar tedavideki başarı şansını artırıyor.

Az sayıda kişiyi etkileyen sorunlar sizce ne kadar büyüktür? Bu soruya elbette herkes farklı bir cevap verebilir. Ancak o az sayıda kişiden biri siz olduğunuzda, artık o sorun dünyanızın merkezi oluyor. Nadir hastalıklara sahip bireylerde de benzer bir durum geçerli. Neyse ki geçtiğimiz hafta katıldığım I. Hematolojik Nadir Hastalıklar Kongresi’nden iyi bir haberle dönüyorum. Uzmanlara göre yeni geliştirilen tedaviler, hematolojik nadir hastalıkların tedavisinde başarı şansını artırıyor.

“6-8 bin nadir hastalık var”

Doç. Dr. Mehmet Sinan Dal, 2000’de bir veya daha az kişide görülen hastalıkların “nadir hastalıklar” olarak kabul edildiğini söylüyor. Dünyada bilinen 6-8 bin nadir hastalık var. Bu hastalıklar dünya genelinde 250-300 milyon insanı, ülkemizde ise yaklaşık beş milyon kişiyi etkiliyor. Nadir hastalıklar az sayıda kişiyi etkilediğinden, ilaç firmaları açısından genellikle karlı bir pazar olarak görülmüyor. Ancak ülkeler nadir hastalıklara yönelik tedavi geliştirilmesi için ilaç sektörüne farklı imtiyazlar veriyor. Dünya genelindeki destekleyici çabalar birçok nadir hastalığın tedavisine yönelik önemli gelişmeleri de beraberinde getiriyor. Örneğin, her 100 bin kişiden 3-9’unda görülen bir kan kanseri olan Multiple Myeloma’nın tedavisi için son yıllarda başarılı ilaçlar geliştirildiğini Doç. Dr. Serdal Korkmaz anlatıyor. Korkmaz, yeni ilaçların Multiple Myeloma’da tedaviye yanıt oranını iki kat artırdığını, hastalığın ilerlemesi ve ölüm riskini yüzde 61 oranında düşürdüğünü belirtiyor. Her yıl 100 binde 2-3 yeni kişide görülen ve nadir hastalıklar arasında yer alan Hodgkin Lenfoma’da da yeni ilaçlarla kür şansının yüzde 95’lere kadar çıkabildiğini öğreniyorum. Ancak sorun daha iyi tedavilerin geliştirilmesiyle de bitmiyor. Çünkü nadir hastalıkları bazen hekimler bile fark edemeyebiliyor. Dünya Aferez Birliği Başkanı ve Hematolojik Nadir Hastalıklar Derneği Kurucu Başkanı Prof. Dr. Fevzi Altuntaş nadir hastalıkları teşhis etmeyi, samanlıkta iğne bulmaya benzetiyor. Nadir hastalıklar içerisinde Gaucher hastalığı gibi milyonda 2-3 görülen hastalıklar da var ki bunların teşhisi çok daha zor yapılıyor. Bir enzim eksikliğinden kaynaklanan bu hastalığın kemik yapısını bozarak kemiklerde kırılmaya yol açtığını Doç. Dr. Tuba Hacıbekiroğlu anlatıyor. Prof. Dr. İsmet Aydoğdu kemiklerindeki kırılmadan dolayı kendisinin Gaucher teşhisi koyduğu hastalardan birine, daha önce cam kemik hastalığı teşhisi konulduğunu söylüyor. Yani buradan anlıyoruz ki tedavisi olsa bile öncelikle nadir hastalığın doğru teşhis edilmesi gerekiyor.

Kan kanseri, lenfoma gibi çeşitli hastalıklarda kök hücre tedavileriyle hastanın hayatının kurtarıldığını Prof. Dr. Mehmet Ali Erkut anlatıyor. Erkut’un tabiriyle “kanserde yılanın başını kök hücre eziyor” çünkü kanser kök hücresini yok edip yerine sağlıklı kök hücreler koymadıkça, kanserli hücreleri ne kadar vücuttan uzaklaştırsak da kökü hâlâ vücutta olduğu için ortaya çıkıp çoğalmaya devam ediyor. Ancak bu tedavinin gücünden yararlanabilmek için öncelikle sağlıklı kök hücrelerin bulunması gerekiyor. Bunun için hepimizin Sağlık Bakanlığı ve Türk Kızılayı iş birliği ile hayata geçirilen TÜRKKÖK’e kök hücrelerimizi bağışlamamızı öneriyor. TÜRKKÖK yeni sayılabilecek bir proje olduğundan 2017 yılı sonunda ancak 250 binin üzerinde bağışçıya ulaşabilmiş. Tüm hastalara sağlıklı kök hücrelerin verilebilmesi için ihtiyaç duyulan bağışçı sayısı ise 500 binmiş. Nüfusu bize benzeyen Almanya’da 5 milyon bağışçı olduğunu da hatırlatıyor Erkut. Kan vermek kadar basit olan bu işlem için biz de bağışçı olabiliriz, ne dersiniz?