Aducanumab gerçekten Alzheimer'a umut olacak mı?

Geçtiğimiz hafta Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) uzun yıllardan sonra ilk kez bir Alzheimer hastalığı ilacının kullanımını resmi olarak onayladı. Bu karar hem hekimler hem de hastalar tarafından heyecanla karşılandı. Heyecanın nedeni şu ana kadar Alzheimer hastalığının kesin ve nedene yönelik bir tedavisinin bulunmamasıydı. İkinci bir neden ise şu ana kadar faz 2 ve 3 aşamalarına gelen birçok ilacın bu aşamalardan geçememesiydi.

Proteinler beyinde birikerek hücre ölümüne yol açıyor

Alzheimer hastalığı 20’nci yüzyılın başında Alman nöropatolog Alois Alzheimer tarafından tanımlandı. Alzheimer hastalıkta beyinde beta amiloid ve tau proteinlerinin biriktiğini gözlemlemiş. Nöropatolog Alois’in bu buluşu bugün bile hastalığın işareti olarak kabul ediliyor. Bu proteinlerin beyinde birikmesi sonucu normal beyin işlevlerini bozup hücre ölümüne neden oldukları düşünülüyor.

İşte FDA tarafından yeni onaylanan Aducanumab molekülü tam da bu birikimler üzerinden etki gösteriyor. Bu ilaç aslen bir monoklonal antikordur. Yani vücudun bağışıklık sisteminin yabancı madde ve mikroorganizmaları yok etmek için kullandığı bir moleküldür. İlacın beyne geçerek beta amiloid proteinlerine bağlandığı ve böylece biriken beta amiloidin beyinden temizlenmesine yardımcı olduğu ileri sürülüyor. Yapılan çalışmalar gerçekten de bu hipotezi destekler niteliktedir. Aducanumab verilen hastaların beyinlerindeki amiloid beta miktarları yapılan ardışık görüntülemelerde düşmektedir.

Üretici firma ilacın özellikle erken evre Alzheimer hastalığında işe yaradığı konusunda iddialı. Tabii ki Alzheimer hastası bir bireyin beyninde amiloid beta miktarının düşmesi hastanın iyileşeceği anlamına gelmiyor. Hastaların bu ilacı aldıktan sonra hayatlarında neler değişiyor buna bakmak gerek. İşte FDA'in bu ilacı onaylamasına getirilen eleştiriler de burada ortaya çıkıyor. Yapılan iki faz çalışmasının birinde pozitif sonuçlar ortaya çıkarken diğerinde belirgin fayda saptanamadı. Bu çelişki bilim dünyasında ilacın işe yarayıp yaramadığı konusunda şüphelerin ortaya çıkmasına neden oldu.

Aducanumab beyne geçen ve beyinde değişiklikler yapan bir molekül olduğu için beyinle ilgili nadir olsa da çeşitli yan etkiler bildirilmiş. Örneğin bir hastada bu ilacın kullanılması sonucu beyinde kanama ve ödem tespit edilmiş. Bu nedenle ilacın kullanılması sırasında düzenli aralıklarla beyin manyetik rezonans görüntüleme yapılması öneriliyor.

En büyük sorun fiyatı

Aducanumab'ın bir başka sıkıntılı noktası da fiyatı. İlaç damardan aylık olarak veriliyor ve bir dozunun ABD’de 4 bin doların üzerinde fiyatlandırılması bekleniyor. Dolayısıyla ilacın yıllık maliyeti 50 bin doların üzerine çıkıyor. Bu yüksek fiyat da ilacın geniş kitleler tarafından yaygın kullanılmasını olanaksız kılıyor.

Sonuç olarak erken evre Alzheimer hastası için kesin olmamakla birlikte umut vadeden bir tedavi var diyebiliriz. Ancak bu tedaviye ulaşamayanların da sonuçlar kesin olmadığından hayal kırıklığına uğramasını önermem. Bu tedavinin işe yarayıp yaramadığı, hastalığı tamamen durdurup durdurmadığı uzun dönemde belli olacak. FDA onayına karşın halen yanıtlanmamış çok soru var.