SMA’lı ailelerde yeni ilaç umudu

ÇİĞDEM YILMAZ İstanbul - Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalığının tedavisi için dünyada onay alan üç ilaç bulunuyor. Bunlar Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam adlı ilaçlar. Türkiye’de ise SMA tedavisinde bu ilaçlardan sadece Spinraza, SGK tarafından geri ödemeli olarak karşılanıyordu. Zolgensma tedavisi içinse aileler yurt dışına gidiyordu. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA Bilim Kurulu toplantısın ardından, SMA tedavi rehberine Risdiplam adlı ilacın da eklendiğini açıkladı. Böylece SMA tedavi rehberinde Nursinersen (Spinraza) yanı sıra Risdiplam’ın da eklenmesiyle ilaç sayısı 2’ye yükselmiş oldu. Uzmanlar ve aileler, tedavi rehberine alınan Risdiplam ile ilgili Milliyet’e değerlendirmelerde bulundu.

SMA hastası Ali Eymen Ağum (5) 4 ayda bir Spinraza alıyor. Tedavi sürecinin ağır olduğunu söyleyen anne Yeter Ağum, Risdiplam’ın da tedavi rehberine alınmasına sevindiğini belirterek şunları söyledi: “SMA tedavisinde en etkili tedavi Zolgensma sonra Risdiplam ve son olarak da Spinraza. Bu bilinen bir gerçek. Ülkemizde şu an kadar sadece Spinraza vardı ikinci bir ilacın daha onay alması çok iyi. Biz, Spinraza’yı 4 ayda narkoz verilerek alıyorduk. Omurilikten verilen bir ilaç ve öncesinde de vücuttan bir sıvı alınıyordu. Saatlerce tahliller için hastanede bekliyoruz ve bu değişmiyor, her seferinde aynı şeyi yaşıyoruz. Çocuklar için ağrılı bir süreç ve Ali Eymen sırf bu yüzden hastaneye gitmek istemiyor. Ama şimdi ağız yoluyla alınacak bir ilaç var.”

‘Zolgensma’yı bekliyorduk’

Doğduktan sonra topuk kanı testiyle SMA Tıp1 teşhisi konulan en küçük bebek olan 6.5 aylık Pera Başkes’in annesi Deniz Başkes de, “Biz şu an Sprinraza’yı kullanıyoruz ve Zolgensma tedavisi için de başlattığımız kampanya devam ediyor. Açıkçası bizler, Zolgensma’nın tedavi takvimine alınmasını bekliyorduk, hayal kırıklığı yaşadık. Çünkü, dünyada bilinen en etkili tedavi bu” dedi.

‘Kriterlere göre verilmesin’

SMA hastası iki çocuğu için verdiği mücadeleyle bilinen SMA Benimle Yürü Derneği Başkan Yardımcı Arzu Uz Şahin şunları aktardı: “SMA tedavisinde uygulanan üç ilaçta gen tedavili bir ilaç. Birinin diğerinden daha iyi olduğunu kanıtlayan bir veri yok. Bir de Spinraza da belli kriterler var bu ilaçta da olacak mı belli değil. Bizler, kriterlere takılmadan gönül rahatlığıyla tedavimize devam etmek istiyoruz. Belli kriterlere göre verilmez umarım.”

Uzmanlar: Tedavide erken tanı önemli

Türkiye Kas Hastalıkları Derneği İzmir Kurucu Başkanı Prof. Dr. Türe Tunçbay: “Hangi ilaç olursa olsun erken tanı çok önemli. Sağlık Bakanı’nın açıkladığı Risdiplam da, oral yoldan alınan bir ilaç. Bizim talebimiz her hangi bir kritere bakılmaksızın bu tüm ilaçlara hastalar rahatlıkla erişebilsin. Umuyoruz ki, Zolgensma için de onay çıkar.”

Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Uzmanı Prof. Dr. Haluk Aydın Topaloğlu: “SMA tedavisi olarak sözü edilen iki ilaç benzer etkidedir. Burada esas sorun bu tedavilerin erken yapılmasıdır. Yani en geç 3 aylık olana kadar ilk dozuna ulaşmış olmalıdır. Aslında bu bile geçtir, bunun doğrusu 1 aydır. İlaçlar arasında ayırım yapmıyorum ancak Nusinersen (Spinraza) 2016 yılından beri kullanıldığı için deneyim daha fazladır.”

Koca: Erken dönemde tedavi şansı elde ettik

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, Twitter’dan yaptığı açıklamada, “Evlilik öncesi çiftlerle yenidoğan bebekler için SMA taraması programını 2022 Mayıs’ında başlattık. Bugüne dek 760 bin 789 bebekle 601 bin 507 erişkinde tarama yaptık. SMA tespit edilen bebeklerin uygun olanları için erken dönemde tedavi şansı elde ettik. SMA’ya karşı yeni bir dönemdeyiz” ifadelerini kullandı.

Koca, SMA tanısı konulup, hekimin ilaç tedavisi verdiği bebeklerin tedavilerine zaman kaybetmeden başlandığını vurgulayarak, “Yenidoğan SMA tarama programında tanı alan ve Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranı yüzde 100 olarak gerçekleşmiştir” dedi. - ELİF ER Ankara DHA